Les maladies acquises :

Les maladies neuro-dégénératives :

•  Maladie de Parkinson :

La vaccination thérapeutique par la copaxone pourrait avoir un effet bénéfique sur les patients atteints par la maladie de Parkinson. Les lymphocytes T activés par ce polymère d'acides aminés ont la capacité de protéger les neurones dopaminergiques de la voie nigrostriée en augmentant localement l'expression de facteurs de croissance. La dégénérescence des voies nigrostriées dopaminergiques est l'une des principales conséquences de la maladie de Parkinson.

Le quotidien du médecin, n°7560 du mardi 15 juin 2004

•  Traitement de la maladie d'Alzheimer :

Cette maladie, qu'est ce que c'est ?

La maladie d'Alzheimer (MA) est une démence neurodégénérative à prédominante corticale qui touche en premier lieu les fonctions cognitives et se répercute sur le comportement et l'adaptation sociale des patients. Elle survient en moyenne autour de 65 ans et concerne actuellement environ 350 000 personnes en France. Sa prévalence (5 % de plus de 65 ans, 20 % des plus de 80 ans) et la charge économique et sociale qu'elle fait peser sur la société (70 % des lits en hôpitaux de long séjour) en fait un problème majeur de santé publique dans tous les pays industrialisés.

Les traitements actuels :

Des injections de Nerve Growth Factor (NGF) dans les régions cérébrales atteintes ont pour objectif d'empêcher la mort cellulaire ou de récupérer l'atrophie des neurones. Ces injection doivent être ciblées sur le cerveau antérieur (prosencéphale) et sur cette région uniquement afin d'éviter les effets secondaires éventuels. Cette technique nécessite le recours à la neurochirurgie pour atteindre de manière précise le nucléus transilis des deux côtés du cerveau.

Les essais de thérapie génique :

La thérapie génique consiste à introduire dans un organisme animal le gène codant pour NGF à l'aide du vecteur Cerc-110. Ce vecteur est une enveloppe virale non pathogène qui protège le transgène et facilite la libération de ses protéines. Des résultats positifs sur les animaux laissent à espérer la mise en place d'un nouveau traitement chez l'homme. Une étude est actuellement menée sur six sujets présentant un stade d'évolution modéré afin d'évaluer la tolérance et la sécurité du traitement. Cette étude d'une durée de deux ans a commencé en juillet 2005. Les premiers résultats montrent une tolérance au traitement par NGF.

Autres maladies :

•  Surdité: premiers pas de la thérapie génique chez un mammifère

Des chercheurs du Michigan ( dont le Dr Yehoash Raphael) ont réussi avec une thérapie génique à générer de nouvelles cellules ciliées auditives dans la cochlée d'un mammifère, le cochon d'Inde. Le gène correcteur math 1 in vivo apporté par la thérapie entraîne une transdifférenciation des cellules de soutien dans la cochlée en nouvelles cellules auditives, capables d'attirer des neurones auditifs.

D'après Yehoash Raphael, il est possible de transformer des cellules non sensorielles en cellules ciliées sans risque de toxicité systémique grâce à une thérapie génique correcte. Il reste alors à démontrer que les nouvelles cellules ciliées sont fonctionnelles et transmettent le signal aux neurones auditifs.

Le Quotidien du Médecin, n°7348 du vendredi 6 janvier 2005

•  Des adipocytes deviennent des brûleurs de graisse :

Par thérapie génique, des chercheurs américains ont créé des souris hyperleptinémiques dont les cellules adipeuses se transforment en cellules brûleuses de graisse.

Les travaux sur la leptine de l'équipe de Southwestern Medical Center de Dallas ont commencé en 1996. A cette date, ils ont montré pour la première fois que l'injection par voie intraveineuse d'adénovirus porteurs du gène de la leptine s'accompagne d'une disparition complète de la masse graisseuse visible, chez le rat.

Le quotidien du médecin, n°7474 du mardi 10 février